Nuevo tratamiento contra enfermedad huérfana.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), ha aprobado en la Argentina una novedosa droga para el tratamiento de Púrpura Trombocitopénica Inmune (PTI) crónica

La PTI es la disminución de la cantidad de plaquetas en sangre provocado por el sistema inmunológico. No es una enfermedad de gran incidencia, pero es potencialmente grave y puede ocasionar serios trastornos a quienes la padecen. La EMA (Agencia Europea de Medicamentos) define a esta patología como una enfermedad huérfana (rara) ya que afecta a menos de 5 cada 10.000 personas.

El trombopag es una terapia simple que estimula la producción de plaquetas en sangre. Esta innovadora droga es el primer estimulante de la producción de plaquetas oral de una toma diaria eficaz y seguro. Está indicada en pacientes adultos diagnosticados con PTI que no han respondido al tratamiento con corticoides, inmunoglobulinas, entre otros medicamentos (llamados pacientes refractarios) y que luego de la esplenectomía (extracción quirúrgica del bazo) continúan presentando un bajo recuento de plaquetas y necesitan tratamiento adicional. También se puede considerar la utilización de trombopag como segunda línea terapéutica en pacientes adultos a quienes no se les extrajo el bazo (no esplenectomizados) en los que la cirugía está contraindicada.

“Eltrombopag logra evidentes ventajas sobre la calidad de vida de los pacientes y permite reducir o eliminar terapias estándares que presentan grandes efectos adversos en los pacientes”. Así lo expone Jorge Korín, ex presidente de la Sociedad Argentina Hematología y Jefe de Hematología del Sanatorio de Los Arcos. Asimismo agregó, “es un gran avance que tengamos nuevas líneas de tratamiento para patologías de baja incidencia como lo es PTI. Tenemos que contemplar que aquellos pacientes que padecen la enfermedad ven muy afectada su calidad de vida ya que sufren de fatiga, depresión, sangrados, hematomas, y en algunos casos hemorragias que pueden ser fatales debido a la dificultad de coagulación. Todas estas consecuencias limitan su rutina diaria y no hay que descuidarlos o desatenderlos.

La aprobación de la nueva droga está basada en los resultados de cinco estudios clínicos fase II/III con más de 400 pacientes. Al respecto el Dr. Gregory Cheng, de la Universidad de Hong Kong en China comentó: “el objetivo de los estudios fue comprobar la seguridad y eficacia de la droga luego de seis meses de tratamiento comparado con placebo. Los resultados fueron notables. El trombopag no solo aumentó el recuento de plaquetas sino que además disminuyó el sangrado. Este es un gran avance en la materia.”

Fuente (modificado): PMFarma Argentina